異染性白質（いせんせいはくしつ）ジストロフィーに対するSHP611の第2相試験 | 武田薬品
異染性白質（いせんせいはくしつ）ジストロフィーに対するSHP611の第2相試験
情報作成日：2025年3月6日
臨床試験の概要
この臨床試験は、SHP611を治験薬として、遅発型小児性異染性白質（いせんせいはくしつ）ジストロフィーの患者さんを対象に行われます。
この臨床試験では、106週間にわたって治験薬SHP611を週1回150 mgの用量で髄腔内（ずいくうない）に投与いただきます。
臨床試験に参加中は実施されている医療機関に複数回来院、入院いただくことになります。
・対象疾患
異染性白質ジストロフィー
・対象年齢/性別
6か月以上72か月未満/両方
・治験薬
SHP611
・実施状況
実施中
・実施期間
2019/04～2025/10
・予定参加者数
36
この臨床試験の対象となりえる方（主な項目*）
- 異染性白質ジストロフィー（MLD）の診断が文書で確認されている患者さん
- 白血球のアリルスルファターゼA（ASA）活性低下（臨床検査値の基準範囲との比較）
- 尿中スルファチド値の増加
＊こちらに記載された項目以外にも多くの基準があります。
この臨床試験の対象とならない方（主な項目*）
- 別のリソソームスルファターゼの異常活性による多種スルファターゼ障害の患者さん、またはMLD以外の遺伝性障害を有する患者さん
- 骨髄移植（BMT）歴、造血幹細胞移植（HSCT）歴もしくは遺伝子治療歴を有する患者さん又は本治験中にBMT、HSCTもしくは遺伝子治療を受ける患者さん
＊こちらに記載された項目以外にも多くの基準があります。
この臨床試験の実施医療機関
この臨床試験の参加の募集は終了しました。
| 医療機関の名称 | 住所 | 参加者募集状況 |
|---|---|---|
| 金沢大学附属病院 | 石川県金沢市 | 募集終了 |
臨床試験の結果
この臨床試験の結果は、臨床試験が終了した後にタケダのポリシーに基づき、以下のサイトで掲載します。
臨床試験情報専用サイト TakedaClinicalTrials.com
臨床試験の詳細情報
この臨床試験の情報は以下のウェブサイト（外部サイト）でもご覧いただけます。以下のIDや番号で検索するとこの臨床試験の詳細情報を確認できます。
- jRCT（日本語） jRCT番号 ： jRCT2041200086
- ClinicalTrials.gov（英語） ClinicalTrials.gov番号 ： NCT03771898
お問い合わせ先
この臨床試験情報に関するお問い合わせはこちらのフォームまでお願いします。
＊臨床試験への参加のご要望や病気のご相談などは薬事関係法令上、受け付けていませんので主治医の先生にご相談ください。