先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療剤　「アジンマ®静注用 1500」 （アパダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え）/シナキサダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え））の １２歳未満の小児への適応拡大に関する製造販売承認事項一部変更承認申請について | 武田薬品国内サイト

アジンマは遺伝子組換えヒトADAMTS13（A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13）製剤です。日本においては、先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療剤として承認されており、12歳以上の患者さんに対して、定期補充療法（定期的な投与）および一時補充療法（急性増悪時の投与）として投与可能です^４。

アジンマは、米国FDAおよび欧州医薬品局（EMA）により成人および小児患者さんを対象にcTTPの定期補充療法および一時補充療法として承認されています^5、6。また、アジンマは米国FDAから後天性、特発性および続発性を含むTTPの治療と予防に対して希少疾病用医薬品に指定されおり、欧州医薬品局（EMA）および厚生労働省（MHLW）からもTTPに対して希少疾病用医薬品指定を受けています。

cTTPは血小板減少症、微小血管症性溶血性貧血、頭痛、腹痛を含む致死的な急性症状や消耗性の慢性症状を伴う慢性血液凝固異常症で^7、8、有病率が100万人あたり2～6症例と推定されている超希少疾患です。cTTPは先天性の血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）で、TTP患者さんの中で5%を占めます^8、9、10。cTTPではフォン・ヴィレブランド因子（VWF）切断酵素であるADAMTS13の遺伝子異常によりADAMTS13活性が著減するため、血液中に超高分子量VWF重合体が残存します⁷。超高分子量VWF重合体が存在すると、血小板の凝集および粘着が制御できなくなります^3、8。これは全身の微小血管に異常な血小板血栓を生じさせる可能性があり、微小血管障害性溶血性貧血と血小板減少症と関連します²。 cTTPは急性症状と慢性症状の両方を有し（脳、消化管、心臓の虚血を含む）、未治療のまま経過すると、急性TTPイベントの死亡率は90%を超えます^3、12。また、cTTPはADAMTS13の欠乏状態に起因して進行する広範な臓器障害やその他の併存疾患を伴う可能性があります^{3、8、11、12}。

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